Tạp chí Y học Thành phố Hồ Chí Minh, 23(4):27. DOI
Lượt xem: 351 Lượt tải PDF: 4
Nguyễn Đức Quang*, Vũ Huy Trụ*, Thân Thị Thúy Hiền*, Lê Minh Cường*, Võ Thị Thanh Trang*
Đặt vấn đề: Hội chứng thận hư (HCTH) nguyên phát kháng steroid ở trẻ em là một trong những nguyên nhân thường gặp nhất tiến triển tới bệnh thận giai đoạn cuối (BTGĐC). Nhiều chiến lược điều trị được áp dụng nhưng chưa có chọn lựa tối ưu để chữa khỏi bệnh.
Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu đoàn hệ hồi cứu này bao gồm 142 trẻ có HCTH nguyên phát kháng steroid được điều trị tại khoa Thận Nội tiết bệnh viện Nhi Đồng 1 từ tháng 8 năm 2005 đến tháng 2 năm 2019. Các biểu hiện lâm sàng lúc khởi bệnh, chẩn đoán mô bệnh học thận, điều trị và diễn tiến bệnh được hồi cứu. Kết cục được phân tích là tiến tới BTGĐC. Tỷ lệ khả năng sống không BTGĐC được tính theo Kaplan-Meier, kiểm định log-rank để so sánh các đường cong sống còn và phân tích tỷ lệ nguy cơ Cox để xác định các yếu tố khác nhau trên sống còn của thận.
Kết quả: Tuổi trung vị lúc khởi bệnh là 4,54 tuổi (từ 1,03 đến 14,14 tuổi), tỷ lệ nam/nữ là 1,73/1. Biểu hiện ban đầu của HCTH gồm phù 100%, cao huyết áp 11,3%, tiểu máu 36,6% và giảm độ lọc cầu thận phỏng đoán < 60ml/phút/1,73m2 7,8%. Kháng steroid sớm chiếm 45,8%. Sinh thiết thận ghi nhận 72,5% là sang thương tối thiểu và 27,5% là xơ hóa cầu thận khu trú từng phần. Trong 133 ca được điều trị cyclosporin, 69,2% lui bệnh hoàn toàn, 22,6% lui bệnh một phần và 8,3% không lui bệnh sau 6 tháng điều trị. Trong 22 ca kháng cyclosporin, tacrolimus lần lượt gây lui bệnh ban đầu hoàn toàn, một phần và không lui bệnh ở 18,2%, 40,9% và 40,9%. Điều trị kết hợp tacrolimus, mycophenolate mofetil và prednisone có thể gây đáp ứng thuận lợi ban đầu ở 6/10 ca kháng tacrolimus (40% lui bệnh hoàn toàn và 20% lui bệnh một phần). Ở lần tái khám sau cùng, thời gian theo dõi trung vị 50,6 tháng (từ 12 đến 162,2 tháng), 7 bệnh nhân (4,9%) đạt đến BTGĐC. Tỷ lệ sống không suy thận lần lượt là 96% lúc 5 năm, 89,1% lúc 10 năm. Phân tích đơn biến chứng minh cao huyết áp, tiểu máu, kháng steroid sớm và kháng với các thuốc ức chế miễn dịch là các yếu tố nguy cơ của BTGĐC. Hồi quy tỷ lệ nguy cơ Cox xác nhận những bệnh nhân kháng với các thuốc ức chế miễn dịch có khả năng phát triển BTGĐC nhiều hơn 19,83 lần những bệnh nhân đáp ứng với các thuốc ức chế miễn dịch.
Kết luận: Kháng với các thuốc ức chế miễn dịch được chứng minh là yếu tố nguy cơ duy nhất của BTGĐC ở trẻ bị HCTH nguyên phát kháng steroid.
Từ khóa: hội chứng thận hư nguyên phát, kháng steroid, điều trị, kết cục thận, bệnh thận mạn giai đoạn cuối, trẻ em
Nguyen Duc Quang, Vu Huy Tru, Than Thi Thuy Hien, Le Minh Cuong, Vo Thi
Thanh Trang
* Ho Chi Minh City Journal of Medicine * Supplement
of Vol. 23 – No. 4 - 2019: 27 - 34
Objectives: Childhood steroid-resistant idiopathic nephrotic syndrome (SRINS) is
one of the most common causes of progression to end-stage renal diseases
(ESRD). Many therapeutic strategies have been tried but the optimal option to
cure the disease has not been available.
Methods: This retrospective cohort study included 142 children with SRINS treated at Department of Nephrology and Endocrinology, Children Hospital 1 from August 2005 to February 2019. Their clinical presentations, renal histopathology diagnoses, treatment and disease courses were reviewed. The analyzed outcome was the progression to ESRD. Renal survival probability rates were calculated according to Kaplan-Meier, log-rank test to compare survival curves and Cox proportional hazards analysis to determine various factors on renal survival.
Results: Median age at onset was 4.54 years (ranged from 1.03 to 14.14) with male to female ratio was 1.73/1. First presentations of nephrotic syndrome encompassed edema 100%, hypertension 11.3%, hematuria 36.6% and eGFR < 60ml/min/1,73m2 7.8%. Early steroid-resistance was observed in 45.8%. Initial renal biopsy showed minimal change disease in 72.5% and focal segmental glomerulosclerosis in 27.5% of remaining cases. Of 133 cases treated with cyclosporin, 69.2% achieved complete remission, 22.6% partial remission and 8.3% no remission after the initial six-month period. Tacrolimus induced initial complete remission, partial remission and no remission in 18.2%, 40.9% and 40.9% of 22 cases with cyclosporin-resistance, respectively. Therapeutic strategy combined tacrolimus, mycophenolate mofetil and prednisone could cause initial favorable response in 6/10 cases with tacrolimus-resistance (40% complete remission and 20% partial remission). At last status, median follow-up time 50.6 months (ranged from 12 to 162.2), 7 patients (4.9%) reached ESRD. The renal survival rate was in turn 96% and 89.1% at 5 and 10 years. Univariate analysis demonstrated that hypertension, hematuria, early steroid-resistance and resistance to immunosuppressive drugs were risk factors for ESRD. The Cox proportional hazards regression identified that patients with immunosuppressants-resistance were 19.83 times more likely to develop ESRD than immunosuppressants-responsive patients.
Conclusions: Resistance to immunosuppressive drugs was demonstrated as the only predictor of ESRD in children with SRINS.
Keywords: idiopathic nephrotic syndrome, steroid resistant, treatment, renal outcome, end stage renal disease, children
